速遞｜近4億美元推進抗體RNA偶聯藥物開發！賽諾菲達成合作

▎藥明康德內容團隊編纂

miRecule近日公佈與賽諾菲（Sanofi）達成戰略性合作與獨家授權協議，開發並商業化抗體RNA偶聯藥物（ARC）以治療面肩胛肱型肌營養不良症（FSHD）。這是miRecule專有DREAmiR平臺第一個授權交易，總金額可達近4億美元。

FSHD是一種遺傳性、漸進性萎縮疾病，常見於面部、肩胛和上臂肌肉，是第二常見的肌肉萎縮疾病，至今仍無獲批療法。FSHD患者通常在20歲前泛起眼、嘴、肩膀、上臂和小腿肌無力及萎縮。跟著病情加重，FSHD可能會擴散至腹部和臀部肌肉，有約20%的患者在50歲以前會需要使用輪椅行走。美國面肩肱協會（FSH Society）估計全球有約87萬人患有該疾病。FSHD發展速度通常較為緩慢，且不具有致命性，但可能會嚴峻影響患者的生活質量，他們有些甚至需要藉助呼吸器才能正常生活。有約95%的FSHD患者是因為4號染色體變異，造成DUX4基因異常表達所引起。

圖片來源：123RF

這次的合作將結合miRecule靶向DUX4的RNA療法與賽諾菲專有的靶向肌肉NANOBODY科技。這兩種分子將透過miRecule的NAVIgGator偶聯科技與化學配方結合，成為ARC藥物。此項潛力“best-in-class”藥物可能具有改變疾病程序的作用，有望恢復FSHD患者因疾病進展而導致的衰弱、不正常老化過程。

根據此合作協議，miRecule將授予賽諾菲FSHD療法的全球獨家權利。兩家公司將會在先導專案篩選進行研究合作。待先導專案選擇完成後，賽諾菲會負責新藥臨床試驗（IND）申請預備，以及後續全球開發與商業化流動。miRecule將會自賽諾菲獲得預付款以及具資格獲得未來的里程碑款項，預估金額可達近4億美元。

“我們對於能夠進入第一個大型授權交易感到高興。我們自開始這個專案以來的目標，就是開發一種能夠使FSHD患者過上正常生活的療法。DREAmiR發現平臺聚焦於以病患為中央的療法開發，並以堅實科學基礎為決策依據。我們相信賽諾菲與我們持有相同的價值觀，創造可改變病患生活的療法，這項合作將會把這項靶向DUX4的RNA療法帶給病患。”

藥明康德為全球生物醫藥行業提供一體化、端到真個新藥研發和出產服務，服務範圍涵蓋化學藥研發和出產、生物學研究、臨床前測試和臨床試驗研發、細胞及基因療法研發、測試和出產等領域。如您有相關業務需求，歡迎點選下方圖片填寫詳細資訊。

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miRecule近日公佈與賽諾菲（Sanofi）達成戰略性合作與獨家授權協議，開發並商業化抗體RNA偶聯藥物（ARC）以治療面肩胛肱型肌營養不良症（FSHD）。這是miRecule專有DREAmiR平臺第一個授權交易，總金額可達近4億美元。

FSHD是一種遺傳性、漸進性萎縮疾病，常見於面部、肩胛和上臂肌肉，是第二常見的肌肉萎縮疾病，至今仍無獲批療法。FSHD患者通常在20歲前泛起眼、嘴、肩膀、上臂和小腿肌無力及萎縮。跟著病情加重，FSHD可能會擴散至腹部和臀部肌肉，有約20%的患者在50歲以前會需要使用輪椅行走。美國面肩肱協會（FSH Society）估計全球有約87萬人患有該疾病。FSHD發展速度通常較為緩慢，且不具有致命性，但可能會嚴峻影響患者的生活質量，他們有些甚至需要藉助呼吸器才能正常生活。有約95%的FSHD患者是因為4號染色體變異，造成DUX4基因異常表達所引起。

圖片來源：123RF

這次的合作將結合miRecule靶向DUX4的RNA療法與賽諾菲專有的靶向肌肉NANOBODY科技。這兩種分子將透過miRecule的NAVIgGator偶聯科技與化學配方結合，成為ARC藥物。此項潛力“best-in-class”藥物可能具有改變疾病程序的作用，有望恢復FSHD患者因疾病進展而導致的衰弱、不正常老化過程。

根據此合作協議，miRecule將授予賽諾菲FSHD療法的全球獨家權利。兩家公司將會在先導專案篩選進行研究合作。待先導專案選擇完成後，賽諾菲會負責新藥臨床試驗（IND）申請預備，以及後續全球開發與商業化流動。miRecule將會自賽諾菲獲得預付款以及具資格獲得未來的里程碑款項，預估金額可達近4億美元。

“我們對於能夠進入第一個大型授權交易感到高興。我們自開始這個專案以來的目標，就是開發一種能夠使FSHD患者過上正常生活的療法。DREAmiR發現平臺聚焦於以病患為中央的療法開發，並以堅實科學基礎為決策依據。我們相信賽諾菲與我們持有相同的價值觀，創造可改變病患生活的療法，這項合作將會把這項靶向DUX4的RNA療法帶給病患。”

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miRecule近日公佈與賽諾菲（Sanofi）達成戰略性合作與獨家授權協議，開發並商業化抗體RNA偶聯藥物（ARC）以治療面肩胛肱型肌營養不良症（FSHD）。這是miRecule專有DREAmiR平臺第一個授權交易，總金額可達近4億美元。

FSHD是一種遺傳性、漸進性萎縮疾病，常見於面部、肩胛和上臂肌肉，是第二常見的肌肉萎縮疾病，至今仍無獲批療法。FSHD患者通常在20歲前泛起眼、嘴、肩膀、上臂和小腿肌無力及萎縮。跟著病情加重，FSHD可能會擴散至腹部和臀部肌肉，有約20%的患者在50歲以前會需要使用輪椅行走。美國面肩肱協會（FSH Society）估計全球有約87萬人患有該疾病。FSHD發展速度通常較為緩慢，且不具有致命性，但可能會嚴峻影響患者的生活質量，他們有些甚至需要藉助呼吸器才能正常生活。有約95%的FSHD患者是因為4號染色體變異，造成DUX4基因異常表達所引起。

圖片來源：123RF

這次的合作將結合miRecule靶向DUX4的RNA療法與賽諾菲專有的靶向肌肉NANOBODY科技。這兩種分子將透過miRecule的NAVIgGator偶聯科技與化學配方結合，成為ARC藥物。此項潛力“best-in-class”藥物可能具有改變疾病程序的作用，有望恢復FSHD患者因疾病進展而導致的衰弱、不正常老化過程。

根據此合作協議，miRecule將授予賽諾菲FSHD療法的全球獨家權利。兩家公司將會在先導專案篩選進行研究合作。待先導專案選擇完成後，賽諾菲會負責新藥臨床試驗（IND）申請預備，以及後續全球開發與商業化流動。miRecule將會自賽諾菲獲得預付款以及具資格獲得未來的里程碑款項，預估金額可達近4億美元。

“我們對於能夠進入第一個大型授權交易感到高興。我們自開始這個專案以來的目標，就是開發一種能夠使FSHD患者過上正常生活的療法。DREAmiR發現平臺聚焦於以病患為中央的療法開發，並以堅實科學基礎為決策依據。我們相信賽諾菲與我們持有相同的價值觀，創造可改變病患生活的療法，這項合作將會把這項靶向DUX4的RNA療法帶給病患。”

藥明康德為全球生物醫藥行業提供一體化、端到真個新藥研發和出產服務，服務範圍涵蓋化學藥研發和出產、生物學研究、臨床前測試和臨床試驗研發、細胞及基因療法研發、測試和出產等領域。如您有相關業務需求，歡迎點選下方圖片填寫詳細資訊。

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miRecule近日公佈與賽諾菲（Sanofi）達成戰略性合作與獨家授權協議，開發並商業化抗體RNA偶聯藥物（ARC）以治療面肩胛肱型肌營養不良症（FSHD）。這是miRecule專有DREAmiR平臺第一個授權交易，總金額可達近4億美元。

FSHD是一種遺傳性、漸進性萎縮疾病，常見於面部、肩胛和上臂肌肉，是第二常見的肌肉萎縮疾病，至今仍無獲批療法。FSHD患者通常在20歲前泛起眼、嘴、肩膀、上臂和小腿肌無力及萎縮。跟著病情加重，FSHD可能會擴散至腹部和臀部肌肉，有約20%的患者在50歲以前會需要使用輪椅行走。美國面肩肱協會（FSH Society）估計全球有約87萬人患有該疾病。FSHD發展速度通常較為緩慢，且不具有致命性，但可能會嚴峻影響患者的生活質量，他們有些甚至需要藉助呼吸器才能正常生活。有約95%的FSHD患者是因為4號染色體變異，造成DUX4基因異常表達所引起。

圖片來源：123RF

這次的合作將結合miRecule靶向DUX4的RNA療法與賽諾菲專有的靶向肌肉NANOBODY科技。這兩種分子將透過miRecule的NAVIgGator偶聯科技與化學配方結合，成為ARC藥物。此項潛力“best-in-class”藥物可能具有改變疾病程序的作用，有望恢復FSHD患者因疾病進展而導致的衰弱、不正常老化過程。

根據此合作協議，miRecule將授予賽諾菲FSHD療法的全球獨家權利。兩家公司將會在先導專案篩選進行研究合作。待先導專案選擇完成後，賽諾菲會負責新藥臨床試驗（IND）申請預備，以及後續全球開發與商業化流動。miRecule將會自賽諾菲獲得預付款以及具資格獲得未來的里程碑款項，預估金額可達近4億美元。

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FSHD是一種遺傳性、漸進性萎縮疾病，常見於面部、肩胛和上臂肌肉，是第二常見的肌肉萎縮疾病，至今仍無獲批療法。FSHD患者通常在20歲前泛起眼、嘴、肩膀、上臂和小腿肌無力及萎縮。跟著病情加重，FSHD可能會擴散至腹部和臀部肌肉，有約20%的患者在50歲以前會需要使用輪椅行走。美國面肩肱協會（FSH Society）估計全球有約87萬人患有該疾病。FSHD發展速度通常較為緩慢，且不具有致命性，但可能會嚴峻影響患者的生活質量，他們有些甚至需要藉助呼吸器才能正常生活。有約95%的FSHD患者是因為4號染色體變異，造成DUX4基因異常表達所引起。

圖片來源：123RF

這次的合作將結合miRecule靶向DUX4的RNA療法與賽諾菲專有的靶向肌肉NANOBODY科技。這兩種分子將透過miRecule的NAVIgGator偶聯科技與化學配方結合，成為ARC藥物。此項潛力“best-in-class”藥物可能具有改變疾病程序的作用，有望恢復FSHD患者因疾病進展而導致的衰弱、不正常老化過程。

根據此合作協議，miRecule將授予賽諾菲FSHD療法的全球獨家權利。兩家公司將會在先導專案篩選進行研究合作。待先導專案選擇完成後，賽諾菲會負責新藥臨床試驗（IND）申請預備，以及後續全球開發與商業化流動。miRecule將會自賽諾菲獲得預付款以及具資格獲得未來的里程碑款項，預估金額可達近4億美元。

“我們對於能夠進入第一個大型授權交易感到高興。我們自開始這個專案以來的目標，就是開發一種能夠使FSHD患者過上正常生活的療法。DREAmiR發現平臺聚焦於以病患為中央的療法開發，並以堅實科學基礎為決策依據。我們相信賽諾菲與我們持有相同的價值觀，創造可改變病患生活的療法，這項合作將會把這項靶向DUX4的RNA療法帶給病患。”

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