“蝴蝶寶寶”有基因療法了！但還需強化傷口治療師培訓-今日必看

“蝴蝶寶寶”有基因療法了！但還需強化傷口治療師培訓

來源：野史來探究釋出時間：2023-05-22 17:42

人民日報健康客戶端記者穀雨微

5月19日，Krystal Biotech公司公佈，美國食物藥品監督管理局（FDA）已批准其基因療法Vyjuvek上市，用於治療6個月大及以上春秋的營養不良性大皰性表皮鬆解症（DEB）。這是FDA批准的首個可重複給藥的外用基因療法，同時也為DEB患者帶來了首款獲批基因療法。不外根據公告，目前，該療法用藥每瓶售價為24250美元，患者均勻每年使用26瓶，每年治療用度達63萬美元。

營養不良型大皰性表皮鬆解症（DEB）患者也被稱為“蝴蝶寶寶”，皮膚痛苦悲傷和瘙癢會導致患者的生活質量非常差。蝴蝶法寶關愛中央理事長周迎春告訴人民日報健康客戶端，在藥物治療之外，也需要強化傷口治療師的培訓，同時呼籲特殊醫用敷料能夠早日納入醫保，進一步減輕患者的經濟負擔。

外敷給藥可降低基因療法的用藥風險

營養不良型大皰性表皮鬆解症（DEB）是由COL7A1基因中的一個或多個突變引起的一種罕見的遺傳性皮膚病。因為患者缺乏功能性錨定纖維，導致皮膚或黏膜受到稍微外傷或摩擦後會泛起破損、水皰或撕裂。

父母在護理EB寶寶。蝴蝶法寶關愛中央圖

Krystal Biotech公司的公告顯示，Vyjuvek療法的獲批是基於3期臨床試驗結果。資料顯示，區域性給藥B-VEC療法能夠明顯促進DEB患者在3個月和6個月時的傷口完全癒合。

“此類療法實在有一個很重要的使用場景，對於遺傳性大皰性表皮鬆解症（EB）患者來說，許多時候傷口會比較集中，好比手指粘連，每年都會有一些患者去做分指手術。因此，我們也很期待新型療法可以有機會在海內獲批，在患者家庭整體經濟能力有限的情況下，透過少量集中用藥，匡助長久維持術後治療效果，進一步晉升患者的生活質量。”周迎春先容。

復旦大學附屬兒科醫院皮膚科學科帶頭人李明向人民日報健康客戶端解釋，“這款B-VEC療法使用單純皰疹病毒1型（HSV-1）作為基因遞送載體，大概每週使用一次，可以直接塗抹在患者皮膚傷口處，透過恢復患者角質形成細胞和成纖維細胞中COL7的表達來實現治療作用。”

“簡樸來講，該基因療法並不是對壞掉的基因進行編纂，它是外敷給藥，並不會插入到人類基因組。因此，在一定程度上可以降低用藥風險。”李明誇大，對於患者身上經久不愈的創傷來講，此類基因療法最樞紐的就是安全效能否得到保證。目前來看，該藥物可以明顯進步治療效果，病人是可以從中獲益的。

專業護理和醫保保障亟待落地

值得注意的是，DEB只是遺傳性大皰性表皮鬆解症的其中一種亞型。據蝴蝶法寶關愛中央統計，目前在中國，已有約1270名EB患者登記在冊，相稱多的患者在生下來的時候就會有先天性的皮膚缺損。

“醫護人員護理知識匱乏、傷口敷料未納入醫保、家庭全職照護壓力大，是EB患者及其家屬面臨的三道大‘坎’。”周迎春提到，“在地級市甚至某些省會的兒童醫院，一年可能也就最多接診兩三名EB患者，多數醫護人員並未把握基本的傷口護理知識，患者難以得到精細化的對症治療。另外，海內患者一年的護理用度約在幾千塊錢到20萬不等，目前能夠足量使用敷料的患者家庭並不是許多，而且伴隨著患兒長大，父母其中一方通常會全職照料，天天至少要花三四個小時來處理傷口，這也是非常疲勞和消耗人力的。”

因此，周迎春以為，“在藥物治療之外，也需要強化傷口治療師的培訓，但願有經驗的專業護士可以在全國巡迴作指導培訓，進步護理人員對患者皮膚及傷口護理水平。我們也在持續呼籲特殊醫用敷料能夠早日納入醫保，利便患者在家用藥，進一步減輕患者的經濟負擔。”

人民日報健康客戶端記者穀雨微

外敷給藥可降低基因療法的用藥風險

人民日報健康客戶端記者穀雨微

外敷給藥可降低基因療法的用藥風險

人民日報健康客戶端記者穀雨微

外敷給藥可降低基因療法的用藥風險

上一篇：陝西硬“核”科... 下一篇：毛利率計算公...