打一針1300萬元,“史上最貴藥”將落地中國!廠商曾稱“不算貴”

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打一針1300萬元,“史上最貴藥”將落地中國!廠商曾稱“不算貴”

來源:臥底 釋出時間:2022-01-20 14:20

  【導讀】近日,中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)公示,諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。此前2021年10月21日,該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。

  只需接受一次靜脈注射給藥

  實現長期緩解甚至治癒

  說起冰桶挑戰賽,很多人都能想起“漸凍人(肌萎縮側索硬化症,又稱ALS)這個說法。

  但是提起它的“兄弟病”——SMA,不少人都一頭霧水。實際上,SMA也是一種運動神經元性疾病。患SMA後,控制肌肉活動的運動神經細胞無法正常工作,患者會逐漸喪失各種運動功能,甚至無法呼吸和吞嚥。

  在新生兒中,SMA發病率為六千分之一至一萬分之一,常規人群中,約每40人~50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。

  2018年5月,SMA被列入國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。

  基於患者發病時間和所能達到的最大運動功能,SMA主要被劃分為四個型別:

  I型最常見也最嚴重,患兒通常面臨更大的身體挑戰,基於諸多因素,他們的生命週期會存在顯著差異;II、III、VI型患者往往擁有正常或接近正常的生命週期,但他們的身體功能會隨時間推移不斷變化。

  與“漸凍人”同樣殘酷,SMA患者也會不斷喪失對應的運動功能,只不過“漸凍人”一般是成年發病,而SMA一般是嬰幼兒時期發病。而且SMA是發病越早病情越重,“漸凍人”正好相反。

  2019年5月24日,美國FDA批准了諾華公司的第一個用於治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma。患者只需接受一次靜脈注射給藥,就能在細胞中長期表達SMN蛋白,實現長期緩解甚至治癒。

  天價藥曾引發巨大爭議

  Zolgensma的目前定價為212.5萬美元,被喻為製藥史上單價最貴的藥物。

  目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。在美國市場,諾華和相關保險公司合作,患者家屬可以分期5年來支付費用,平均每年42.5萬美元。2020年5月,Zolgensma被納入日本健保,患者只需支付30%費用;2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫療服務體系。

  由於高達212.5萬美元的定價,有人質疑,諾華是以孩子的生命做要挾。

  彭博社曾在一篇報道中指出,Zolgensma在美國引發了兩種截然不同的反應:批評人士認為,這是一種定價失控的行為;而另一邊,也有支持者說,諾華找到了治癒這種罕見疾病的方法,可以拯救絕望的家庭。

  對於社會和輿論的質疑,諾華公司CEO曾表示:“那些批評者並沒有真正思考我們的醫療系統怎麼運作的。我們給病人做移植手術,每個病人要花300萬到500萬美元,但是效果遠不如這些藥物。”該CEO表示,如果這種療法只進行一次,費用比目前的療法都要便宜。

  據諾華的財報,2020年Zolgensma的銷售額達9.2億美元,同比增長151%。2021年第三季度Zolgensma單季度業績為3.75億美元(其中美國市場1.26億美元);前三季度合計10.09億美元(其中美國市場3.51億美元)。

  天價藥“地板價”入保的案例不容易被複制

  目前全球已獲批3款SMA療法,除了Zolgensma,還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi,後兩款都已在國內獲批。

  Spinraza(諾西那生鈉注射液)於2019年2月獲得國家藥監局批准,用於治療5q脊髓性肌萎縮症(約佔所有SMA病例的95%),這也是國內首個獲批治療SMA的藥物。

  此前Spinraza在國內定價接近70萬一支,每年需反覆注射且屬於完全自費藥物。

  2021年國家醫保藥品目錄談判中,7種罕見病用藥納入醫保目錄,其中包括備受關注的用於治療脊髓性肌萎縮症的Spinraza。

  2022年1月1日,是2021年版國家醫保藥品目錄開始實施的日子。Spinraza單針價格從70萬元降至3萬多元。據美兒SMA關愛中心的資料,僅今年1月1日,已經有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。

  雖然Spinraza的大幅降價入保讓許多罕見病患者看到了希望,但一位業內人士坦言,Spinraza降價是“(價格)意料之外,(入保)情理之中”。

  “Spinraza不是新藥,它在全球市場已經基本盈利,中國SMA兒童人數較多,藥物市場很大。渤健面對醫保談判的降價幅度,其實是在回答要不要搶佔中國市場的問題。”前述業內人士分析稱,罕見病藥物進入醫保目錄,本質上是在既定的醫保談判框架下,由於企業降價達成的個案突破,而渤健是在戰略選擇中投了中國一票。

  近年來,國家醫保目錄納入的罕見病藥物數量逐年增多。據北京病痛挑戰公益基金會統計,2021年國家醫保目錄談判後,有28種罕見病的58種藥物已經納入國家醫保目錄。基於《第一批罕見病目錄》統計的我國已註冊的87種罕見病適應症藥物,醫保目錄覆蓋範圍已超過60%。而2021年的醫保目錄談判,則實現了高值罕見病藥物在國家醫保目錄中的“零突破”。

  但另一方面,醫保不能為所有高值藥物託底也是業界共識。國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭傑曾公開表示,“目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元”,並稱,未來國家醫保局將“堅決杜絕天價藥進醫保”。承擔著“保基本”這一功能定位的國家醫保目錄,決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價格合理”這一基本條件。

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