“2個月癌細胞清零” 120萬一針的CAR-T療法貴在哪?

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“2個月癌細胞清零” 120萬一針的CAR-T療法貴在哪?

來源:夢玲星濤 釋出時間:2021-10-31 23:50

  【導讀】2021年是中國CAR-T療法商業化元年。區別於傳統腫瘤治療的化療、放療以及免疫療法,CAR-T療法屬於細胞治療,主要是透過基因工程技術,人工改造腫瘤患者的T淋巴細胞,在體外大量培養後生成腫瘤特異性CAR-T細胞,再將其回輸入患者體內用以攻擊癌細胞,進而達到治療疾病的目標,稱得上打開了腫瘤治療的新世界。

  監管層面,先後兩款CAR-T在國內獲批。6月,復星凱特的阿基侖賽注射液(商品名:奕凱達)獲批,成為國內首個獲批上市的CAR-T細胞治療產品。9月,藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液(商品名:倍諾達)正式獲批。大眾層面, “120萬元打一針,2個月癌細胞清零”的帖子讓CAR-T療法成功出圈。在9月底的一場活動上,參與帖子中患者治療過程的上海瑞金醫院血液內科副主任醫師許彭鵬透露: “醫院領導的電話都被打爆了,醫院的總機一個晚上收到了上百個諮詢電話。”

  除了復星凱特和藥明巨諾,國內CAR-T療法領域入局者並不少。粵開證券的一份研報指出,2020年國內已有335個正在進行的CAR-T臨床試驗,臨床進展居前的包括傳奇生物、科濟藥業等企業。當CAR-T這種腫瘤治療手段開始不斷取得進展或商業化,如何正確認識CAR-T療法,以及百萬級別的高價是否會下降,如何進一步降價,成為擺在全行業以及醫患面前的重要問題。

  CAR-T療法是神藥?目前主要針對血液腫瘤

  “一針讓癌細胞清零”的帖子一度讓人認為CAR-T療法是神藥,實際上,目前其獲批的適應證仍有限。從公開的研究成果來說,目前其主要針對的是血液腫瘤。業內常提到的CAR-T受益者是美國女孩Emily,經CAR-T治療後已實現10年無腫瘤生存,其罹患的就是血液腫瘤中的白血病。目前,國內兩款CAR-T產品獲批的適應證均是淋巴瘤。

  上述大火帖子中的患者是否真的實現了“一針治癒”?許彭鵬強調,患者影像學療效評估結果為“全緩解”,身體暫時沒有腫瘤表現,但還需要進一步看長期的隨訪情況,患者在治療後的3個月,會再次回到醫院開展療效評估,如果仍未發現腫瘤徵象,那麼從大機率上來說,未來實現治癒的可能性就很大。

  相對於血液腫瘤,CAR-T療法對於肺癌、肝癌、胃癌等實體腫瘤的治療進展有限。“如果把血液瘤比喻成散兵遊勇,實體瘤就是碉堡中的頑敵,前者可以各個擊破,後者需要打攻堅戰。針對實體瘤,CAR-T細胞不僅需要突破實體瘤的城牆,進入實體瘤組織後,還需要在惡劣的實體瘤微環境中打巷戰,其難度可想而知。”

  科濟藥業在接受澎湃新聞記者採訪時表示,CAR-T療法用於血液腫瘤和實體瘤上在技術難度上存在較大差別。傳奇生物方面向澎湃新聞記者進一步解釋道,實體瘤的靶點表達不僅缺乏特異性,而且異質性高,腫瘤內血管系統紊亂,基質緻密,T細胞難以到達浸潤。此外,腫瘤微環境多以免疫抑制分子和抑制性免疫細胞組成,即便有T細胞進入,其增殖和腫瘤殺傷能力也會受明顯影響。

  不過,從目前公佈的產品線來看,突破實體瘤是CAR-T賽道各家企業都在努力的方向。在採訪中,多家CAR-T企業認為,未來實體腫瘤,包括中國高發的實體腫瘤,有望成為CAR-T為代表的細胞免疫治療產品的主要治療領域。

  一針120萬,CAR-T為什麼貴?除了“一針清除癌細胞”這樣的字眼,120萬的數字是引發外界關注CAR-T療法的另一個重要原因。實際上,早在今年6月初,復星凱特的阿基侖賽注射液剛獲批不久,一張銷售訂單就在業內流傳,根據該訂單,阿基侖賽注射液的零售價是120萬元/約68ml,被指“天價”。

  之所以CAR-T產品的定價如此昂貴,與其定製化生產密不可分。復星凱特方面在回覆澎湃新聞記者時表示,由於CAR-T細胞治療產品是一個高度定製化的藥品,其價格由多方面因素決定,其中包括運營、生產、研發、物流等各類成本。

  “該產品目前在中國的定價為全球最低。”復星凱特在回應中強調,目前該療法在全球各個國家的定價基本為250萬元左右,而國內獲批的產品完全技術引進的原研產品Yescarta(全球第二款獲批的CAR-T產品),工藝技術遵照其在其他國家相同的流程。

  對於CAR-T的定價,國內某腫瘤科醫生向澎湃新聞記者表示,在國外,看病本身就比較貴,CAR-T藥品本身的費用與醫療費相比,甚至可能覺得算不上貴,而在中國,診療費相對便宜,也顯得產品費用很貴。“費用問題最終還是要根據企業生產成本等具體情況來定,也要與整體經濟水平掛鉤。醫生和患者肯定希望越便宜越好,但如果創新得不到回報,企業沒動力開發,最終受害的還是患者。”上述腫瘤科醫生強調。

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