全球首例!13歲白血病患者被鹼基編輯治癒

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全球首例!13歲白血病患者被鹼基編輯治癒

來源:音樂大燴菜 釋出時間:2022-12-13 16:21

金磊 發自 凹非寺

量子位 | 公家號 QbitAI

一位原本只能等待死神降臨的13歲小女孩,卻在半年後徹底重獲新生。

故事的主人公叫做Alyssa,她在2021年5月的時候不幸被病院確診患上白血病

更詳細一點,這種病叫做T細胞急性成淋巴細胞性白血病,是一種起源於B系或T系淋巴祖細胞的腫瘤性疾病。

然而在接受了各種傳統療法之後,Alyssa的病情並未有所好轉。

甚至對於她來說,等待死亡成了獨一的選擇。

但Alyssa所在的倫敦大奧蒙德街病院醫生們卻另闢蹊徑,從今年5月開始嘗試給她採用另一種療法——鹼基編纂(Base Editing)。

這種治療方式在世界範圍來看都是首例的那種。

而在接受治療後的6月,奇蹟誕生了——Alyssa體內癌細胞的數目已經清零

如斯結果之下,倫敦大奧蒙德街病院的Robert Chiesa醫生激動地表示:

顯然,這是醫學的一個新領域,我們可以重新定向免疫系統來對抗癌症,這很令人著迷。

幾經波折的“重生”

當白血病的噩耗降臨到Alyssa身上時,不僅是對她本人,對她的父母和家庭都可以說是絕望的動靜。

化療,成為了她必需要經歷的治療過程。

在此之前,Alyssa是一位長髮飄飄的小仙女:

但眾所周知,掉頭髮是化療必然帶來的一個副作用。

然而樂觀的Alyssa面對這種結果,卻笑著對家人說:

我決定把頭髮捐贈出去。

但病魔依舊是無情的,即便Alyssa接受了化療,以及第一次骨髓移植,她體內的病毒依舊無法被清除。

如斯境況讓原本樂觀的小女孩產生了動搖:

我最後應該仍是會死去的吧……

甚至她還害怕地問著媽媽,“這不會是我們最後一次的聖誕節了吧?”

然而也正如我們前文提到的,病院的醫生們並沒有對Alyssa拋卻,而是採用了從未使用的鹼基編纂方法來治療白血病。

這種方法固然在6年前便已經被科學家們提出,但若是放到從前也沒有醫生會冒然應用到臨床上。

不外好在近幾年遺傳學取得了驚人的提高和發展,讓這次嘗試成為了可能。

假如這種療法有效,Alyssa 的免疫系統(包括 T 細胞)將會透過第二次骨髓移植得以重建。

當醫生向Alyssa和家人們先容這種方法後,小女孩決定:

我願意成為第一個接受這種實驗性療法的人。

不外在這種治療方法之下,Alyssa的身體變得很輕易受到感染。

由於這些人為“改造”的細胞,會去攻擊她體內的癌變T細胞的同時,還會攻擊那些保護她免受疾病侵襲的T細胞。

在接受治療的1個月後,Alyssa的病情開始有所緩解,在接受第二次骨髓移植之後,她的免疫系統更是開始再生了起來。

但事情並沒有那麼的順利。

再2個月之後的一次檢測中,醫生仍是在她體內發現了癌症的跡象。

固然家人和醫生都對此表示擔憂,不外終極,在為期6個的治療之後,Alyssa體內癌細胞數目為零!

……

目前Alyssa仍然在病院接受監測,防止癌症復發的情況發生。

不外小女孩本人依舊保持著樂觀的心態:

我很感謝感動能有這樣的機會,這種治療方法或許在未來能幫到更多像我這樣的小朋友。

我很期待今年的聖誕節,還想在阿姨的婚禮上做伴娘……我想做許多普通人能做的事情。

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